Krebsmittel im regulatorischen Schwebezustand gefangen

Ein Vater berichtet, dass sein 15-jähriger Sohn mit metastasierendem Osteosarkom keinen Zugang zu RisRez hat: In China zugelassen, aber noch nicht vermarktet, während die internationale Studie von GSK alle Plätze vergeben hat. Dieser Fall illustriert den regulatorischen Schwebezustand, der Patienten von Behandlungen trennt, die Phase 3 erfolgreich abgeschlossen haben.

Es gibt ein Medikament namens RisRez. Es ist ein Antikörper, der Tumorzellen markiert, damit sie vom Körper selbst zerstört werden, und blockiert zudem einen Mechanismus, mit dem Krebszellen dem Immunsystem entgehen. In China hat es Phase 3 bestanden, die letzte Stufe vor der Zulassung, mit als spektakulär beschriebenen Ergebnissen. Die Studie ist beendet, und das Dossier wartet auf die offizielle Genehmigung durch die chinesische Regierung zur Ersetzung der aktuellen Chemotherapie-basierten Behandlung.

## Regulatorischer Schwebezustand lässt Patient ohne Medikament

Während diese Genehmigung ausbleibt, befindet sich RisRez im Niemandsland. In China ist es weder über klinische Studien zugänglich, da diese geschlossen sind, noch kann es gekauft werden, da es nicht zum Verkauf zugelassen ist. Dies ist die übliche Paradoxie von Medikamenten, die die Forschung vor der Bürokratie abschließen: Das Medikament existiert, hat bewiesen, was es beweisen musste, ist aber für niemanden verfügbar.

Im Rest der Welt gehören die Rechte an RisRez zu **GSK**. Das Pharmaunternehmen startete eine Studie zur Validierung der in China erzielten Ergebnisse. Diese Studie öffnete im Juni wenige Plätze, die sofort besetzt wurden. Für einen spanischen Patienten mit metastasierendem Osteosarkom steht die Tür nicht offen.

## Was ist Osteosarkom und warum dieser Fall so heikel ist

Osteosarkom ist ein seltener Knochentumor, der vor allem bei Kindern und Jugendlichen auftritt. Wenn er wie in diesem Fall in die Lunge metastasiert, verschlechtert sich die Prognose und die therapeutischen Optionen schrumpfen. Der hier behandelte Patient ist **15 Jahre alt**, seit Juli in palliativer Behandlung und hat zwei bilaterale Thorakotomien hinter sich, die Narben auf seinem Rücken nach Operationen zur Entfernung von Lungenknoten hinterlassen haben.

Die behandelnde Onkologin tut laut Bericht ihr Bestes: Sie ist überlastet, beantragt Genehmigungen und unternimmt Schritte, doch Wochen vergehen. Die Studie **EMBOLD Sarcoma 202** nimmt keine weiteren Kandidaten mehr auf und hat eine Warteliste. Das war der letzte Schlag für die Familie.

## Kosten und Tragbarkeit

Die Familie schätzt die Behandlung in China auf etwa **70.000 Euro**, den Preis eines guten Neuwagens. Dieses Geld ist nicht das Hindernis: Der Vater erklärt, er würde sein Haus verkaufen, falls nötig, und bittet niemanden um Geld. Das Problem liegt woanders. Ein Antrag auf compassionate use bei GSK könnte blockiert werden. Aus eigener Tasche zu zahlen wäre seiner Meinung nach schlimmer: das Versagen des Systems akzeptieren statt eine Lösung zu erzwingen.

Ein Fakt darf nicht übersehen werden: In Spanien sind Lungenkrebsbehandlungen, die in Italien zugelassen sind, hier nicht genehmigt, angeblich um Kosten zu vermeiden. Dies ist keine spanische Seltenheit. Die Bewertung von Gesundheitstechnologien und Preisverhandlungen mit Pharmafirmen sind in fast allen öffentlichen Systemen langsame Prozesse, und Unterschiede zwischen Zulassungen in verschiedenen Ländern können Jahre betragen.

## Eine Frage ohne einfache Antwort

Was kann eine Familie in dieser Situation tun? Der Weg des compassionate use existiert und erlaubt Anträge für nicht zugelassene Medikamente für bestimmte Patienten, hängt aber vom Unternehmen und der Verwaltung ab. Der Weg der klinischen Studie ist geschlossen. Selbstzahlung kollidiert mit der Logik des Systems. Währenddessen schwächt sich der Sohn ab.

Dieser Artikel bietet keine medizinische oder rechtliche Antwort für diesen Vater. Er beschreibt nur den Mechanismus, der ihn gefangen hält: Ein Medikament, das Phase 3 in China bestanden hat, von **GSK** weltweit kontrolliert wird und derzeit weder dort noch hier verfügbar ist. Jede Entscheidung über eine onkologische Behandlung muss immer mit dem medizinischen Team des Patienten besprochen werden.