La mejor sanidad del mundo: Hay una posible cura para el cáncer de mi descendiente. Pero no puedo acceder a ella.

La mejor sanidad del mundo: Hay una posible cura para el cáncer de mi descendiente. Pero no puedo acceder a ella.
RESUMEN DEL MENSAJE INICIAL · elaborado con IA

Un padre denuncia que su hijo de 15 años, con osteosarcoma metastásico, no puede acceder al RisRez: en China está aprobado pero aún no comercializado, y el ensayo internacional de GSK cerró plazas. El caso ilustra el limbo regulatorio que separa a un paciente de un tratamiento que ya ha superado la Fase 3.

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Un padre denuncia que su hijo de 15 años, con osteosarcoma metastásico, no puede acceder al RisRez: en China está aprobado pero aún no comercializado, y el ensayo internacional de GSK cerró plazas. El caso ilustra el limbo regulatorio que separa a un paciente de un tratamiento que ya ha superado la Fase 3.

Hay un medicamento que se llama RisRez. Es un anticuerpo que marca las células tumorales para que las destruya el propio cuerpo y que, además, bloquea uno de los mecanismos con los que las células cancerígenas se esconden del sistema inmune. En China ha superado la Fase 3, la última etapa antes de la aprobación, con resultados que se describen como espectaculares. El ensayo ya ha terminado y el expediente está a la espera de que el gobierno chino autorice su uso oficial y sustituya al tratamiento actual basado en quimioterapia clásica.

El limbo regulatorio que deja al paciente sin fármaco

Mientras esa aprobación llega, el RisRez está en tierra de nadie. En China no se puede acceder a él por la vía de un ensayo clínico, porque el ensayo ya se cerró, ni tampoco comprarlo, porque no está autorizado para su venta. Es la paradoja habitual de los fármacos que terminan la investigación antes que el papeleo: el medicamento existe, ha demostrado lo que tenía que demostrar y, sin embargo, no está disponible para nadie.

En el resto del mundo los derechos del RisRez pertenecen a GSK. La farmacéutica puso en marcha un ensayo para validar los resultados obtenidos en China. Ese ensayo abrió unas pocas plazas en junio y se llenaron enseguida. Para un paciente español con osteosarcoma metastásico, la puerta no está abierta.

Qué es el osteosarcoma y por qué el caso es tan delicado

El osteosarcoma es un tumor óseo poco frecuente que aparece sobre todo en niños y adolescentes. Cuando da metástasis en los pulmones, como ocurre en este caso, el pronóstico se complica y las opciones terapéuticas se estrechan. El paciente del que habla este asunto tiene 15 años, está en tratamiento paliativo desde julio y acumula dos toracotomías bilaterales, las cicatrices que le quedaron en la espalda tras las operaciones para extirparle los nódulos pulmonares.

La oncóloga que lo trata, según el relato, hace lo que puede: está saturada, pide permisos y se mueve, pero las semanas pasan. El ensayo EMBOLD Sarcoma 202 ya no admite más candidatos y hay cola. Ese fue el último mazazo para la familia.

Lo que cuesta y lo que se puede pagar

El cálculo que maneja la familia sitúa el tratamiento en China en unos 70.000 euros, el precio de un coche bueno nuevo. Ese dinero no es el obstáculo: el padre asegura que vendería su casa si hiciera falta y que no pide dinero a nadie. El problema es otro. Solicitar un uso compasivo a GSK teme que se quede bloqueado. Pagarlo de su bolsillo, sostiene, sería incluso peor: aceptar el fallo del sistema en lugar de forzar una solución.

Hay un dato que conviene no perder de vista: en España existen tratamientos para el cáncer de pulmón aprobados en Italia que aquí no se autorizan, según el relato, para no pagarlos. No es una rareza española. La evaluación de tecnologías sanitarias y la negociación de precios con las farmacéuticas son procesos lentos en casi todos los sistemas públicos, y la diferencia entre lo que está aprobado en un país y en otro puede medirse en años.

La pregunta que no tiene respuesta fácil

¿Qué puede hacer una familia en esta situación? La vía del uso compasivo existe y permite solicitar un fármaco no autorizado para un paciente concreto, pero depende de la empresa y de la administración. La vía del ensayo clínico se cerró. La vía de pagarlo de su bolsillo choca con la propia lógica del sistema. Y mientras tanto, el hijo se debilita.

Este artículo no puede dar una respuesta médica ni legal a ese padre. Solo puede describir el mecanismo que lo tiene atrapado: un fármaco que ha superado la Fase 3 en China, que GSK controla en el resto del mundo y que, a día de hoy, no está disponible ni allí ni aquí. Cualquier decisión sobre un tratamiento oncológico debe consultarse siempre con el equipo médico que lleva al paciente.

Datos clave
  • El RisRez es un anticuerpo que ha superado la Fase 3 en China y espera aprobación oficial.
  • El ensayo EMBOLD Sarcoma 202, con derechos de GSK, abrió plazas en junio y ya no admite candidatos.
  • El cálculo familiar del tratamiento en China ronda los 70.000 euros.
  • El paciente tiene 15 años, osteosarcoma con metástasis pulmonar y tratamiento paliativo desde julio.
  • En España hay tratamientos oncológicos aprobados en Italia que no se autorizan aquí, según el relato.
Resumen generado con inteligencia artificial a partir del primer mensaje del tema.

jalp9000

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Hilo muy duro de forocoches:

Mi descendiente de 15 años tiene osteosarcoma con metástasis en los pulmones. Está en tratamiento paliativo desde julio.

Hay un medicamento llamado RisRez. Un anticuerpo que marca las células tumorales para que las destruya el cuerpo y encima bloquea uno de los mecanismos por el que las células cancerígenas se esconden. Muy buena pinta.

En China el RisRez ha obtenido resultados espectaculares y ha superado la Fase 3. Se ha acabado el ensayo y están a la espera que lo apruebe el gobierno chino para su uso oficial y que sustituya el medicamento actual basado en quimioterapia clásica. Eso significa que actualmente está en un limbo: allí no se puede acceder por un ensayo ni tampoco usarlo porque no está aprobado oficialmente.

En el resto del mundo GSK tiene los derechos y hay un ensayo para validar resultados de China. Abrió unas pocas plazas en junio y se llenó enseguida. No se puede acceder.

Mi oncóloga hace lo que puede. Está saturada. Se mueve. Pide permisos. Y van pasando las semanas. No tengo ninguna queja con ella. De verdad se preocupa por mi descendiente.

La sanidad española, por mucho que digan, da vergüenza. Hay tratamientos para el cáncer de pulmón aprobados en Italia que no se aprueban en España para no pagarlos. Solicitar un uso compasivo a GSK del de mi descendiente temo que se quede bloqueado por falta de pasta. Solicitar pagarlo yo de mi bolsillo incluso sería peor para no aceptar su fallo. Me duele pensar que prefieran dejar morir a mi descendiente. Al igual que ya hacen con decenas de enfermos de cáncer. Otro número más. Pero no es un número cualquiera, es mi descendiente. Con miles de sueños y ganas de vivir.

¿Cuánto costaría el tratamiento? Según mi estimación, en China unos 70.000 €. El coste de un coche bueno nuevo. Lo pagaría por mi descendiente con los ojos cerrados. Vendo mi casa si hace falta. No es por pasta.

Y van pasando los días. Que se convierten en semanas y meses. Mi descendiente cada vez más débil y peor. Y yo sin poder hacer nada. Estoy frustrado de una forma increíble. No puedo decaer por mi descendiente. Pero todos los días me golpeo contra un muro que no se mueve. Total impotencia. No quiero dejarlo marchar. Sólo quiero darle una última oportunidad para que mi descendiente pueda luchar por su vida.

¿Qué puedo hacer? ¿Alguien conoce a alguien que me pueda ayudar?

EDIT: No pido pasta. Me da igual el dinero. Vendería mi casa si hace falta. Sólo quiero que mi descendiente viva.

EDIT 2 (22:37): Gracias a los shures por el apoyo. Voy por la página 20 y tengo que parar. Estoy abrumado. Siempre he sido muy retraído y no me gusta llamar la atención. Pero he roto tantas barreras en los últimos meses que una más ya da igual.

Para los que lo habéis preguntado, esta foto es de mi descendiente. Entrenando en el rocódromo hace unas semanas. Su gran pasión. Las cicatrices que tiene en la espalda son de dos toracotomías bilaterales que le hicieron para quitarle los nódulos pulmonares.

Esta semana me han confirmado que el ensayo EMBOLD Sarcoma 202 ya no admite más candidatos. Además que hay cola. Llevaba semanas detrás de ello y ha sido un mazazo.

¿Qué busco con el post? No lo sé. Desesperación. Estoy quedándome sin opciones. Por eso he abierto el hilo. Para recoger ideas, contactos, ayuda, yo que sé. Lo que tengo claro es que no voy a pedir pasta. Gracias a todos por no sugerir churros, me habría dolido.
 
Hilo muy duro de forocoches:

Mi descendiente de 15 años tiene osteosarcoma con metástasis en los pulmones. Está en tratamiento paliativo desde julio.

Hay un medicamento llamado RisRez. Un anticuerpo que marca las células tumorales para que las destruya el cuerpo y encima bloquea uno de los mecanismos por el que las células cancerígenas se esconden. Muy buena pinta.

En China el RisRez ha obtenido resultados espectaculares y ha superado la Fase 3. Se ha acabado el ensayo y están a la espera que lo apruebe el gobierno chino para su uso oficial y que sustituya el medicamento actual basado en quimioterapia clásica. Eso significa que actualmente está en un limbo: allí no se puede acceder por un ensayo ni tampoco usarlo porque no está aprobado oficialmente.

En el resto del mundo GSK tiene los derechos y hay un ensayo para validar resultados de China. Abrió unas pocas plazas en junio y se llenó enseguida. No se puede acceder.

Mi oncóloga hace lo que puede. Está saturada. Se mueve. Pide permisos. Y van pasando las semanas. No tengo ninguna queja con ella. De verdad se preocupa por mi descendiente.

La sanidad española, por mucho que digan, da vergüenza. Hay tratamientos para el cáncer de pulmón aprobados en Italia que no se aprueban en España para no pagarlos. Solicitar un uso compasivo a GSK del de mi descendiente temo que se quede bloqueado por falta de pasta. Solicitar pagarlo yo de mi bolsillo incluso sería peor para no aceptar su fallo. Me duele pensar que prefieran dejar morir a mi descendiente. Al igual que ya hacen con decenas de enfermos de cáncer. Otro número más. Pero no es un número cualquiera, es mi descendiente. Con miles de sueños y ganas de vivir.

¿Cuánto costaría el tratamiento? Según mi estimación, en China unos 70.000 €. El coste de un coche bueno nuevo. Lo pagaría por mi descendiente con los ojos cerrados. Vendo mi casa si hace falta. No es por pasta.

Y van pasando los días. Que se convierten en semanas y meses. Mi descendiente cada vez más débil y peor. Y yo sin poder hacer nada. Estoy frustrado de una forma increíble. No puedo decaer por mi descendiente. Pero todos los días me golpeo contra un muro que no se mueve. Total impotencia. No quiero dejarlo marchar. Sólo quiero darle una última oportunidad para que mi descendiente pueda luchar por su vida.

¿Qué puedo hacer? ¿Alguien conoce a alguien que me pueda ayudar?

EDIT: No pido pasta. Me da igual el dinero. Vendería mi casa si hace falta. Sólo quiero que mi descendiente viva.

EDIT 2 (22:37): Gracias a los shures por el apoyo. Voy por la página 20 y tengo que parar. Estoy abrumado. Siempre he sido muy retraído y no me gusta llamar la atención. Pero he roto tantas barreras en los últimos meses que una más ya da igual.

Para los que lo habéis preguntado, esta foto es de mi descendiente. Entrenando en el rocódromo hace unas semanas. Su gran pasión. Las cicatrices que tiene en la espalda son de dos toracotomías bilaterales que le hicieron para quitarle los nódulos pulmonares.

Esta semana me han confirmado que el ensayo EMBOLD Sarcoma 202 ya no admite más candidatos. Además que hay cola. Llevaba semanas detrás de ello y ha sido un mazazo.

¿Qué busco con el post? No lo sé. Desesperación. Estoy quedándome sin opciones. Por eso he abierto el hilo. Para recoger ideas, contactos, ayuda, yo que sé. Lo que tengo claro es que no voy a pedir pasta. Gracias a todos por no sugerir churros, me habría dolido.

Qué historia tan dura. Por si a alguien que lea esto (o al padre, si le llega) le sirve, cómo funcionan en España las vías para acceder a un fármaco que todavía no está aprobado, porque hay bastante confusión:

- Uso compasivo individual. Lo regula el Real Decreto 1015/2009 de medicamentos en situaciones especiales. No lo pide la familia, lo pide el hospital: el oncólogo hace el informe, la dirección del centro lo tramita y la AEMPS lo autoriza paciente a paciente. El cuello de botella casi nunca es la AEMPS (suele resolver rápido), sino que el laboratorio acepte suministrarlo. En fase de ensayo, el laboratorio normalmente lo da gratis o no lo da, así que el dinero de la familia no suele ser lo que decide.
- Programas de acceso temprano o "acceso expandido". A veces el laboratorio abre un programa para pacientes que no entran en el ensayo. Merece la pena que el oncólogo pregunte directamente al departamento médico del laboratorio en España si existe o está previsto.
- Otros ensayos. Aunque uno esté cerrado, puede haber otros con fármacos de mecanismo parecido. Se pueden buscar en clinicaltrials.gov, en el registro europeo de ensayos (CTIS) y en el Registro Español de Estudios Clínicos (REec), filtrando por osteosarcoma, pediátrico o adolescente y "recruiting".
- Redes de especialistas. Los grupos cooperativos de sarcomas (GEIS) y de oncología pediátrica (SEHOP), y las unidades de referencia de sarcomas en adolescentes (por ejemplo, el Niño Jesús, La Paz, Vall d'Hebron o Sant Joan de Déu), conocen los ensayos abiertos y a veces consiguen plazas o accesos que un hospital no especializado no ve. Pedir una segunda opinión en una de esas unidades es un derecho y no ofende al oncólogo.
- Asociaciones de pacientes de sarcoma y de cáncer infantil. Muchas tienen gente que ya ha pasado por este laberinto y sabe a quién llamar.

No conozco los detalles de ese fármaco concreto ni de ese ensayo, así que no puedo decir si hay alguna vía abierta para él. Pero lo más útil suele ser que el caso llegue a una unidad de referencia en sarcomas y que se haga la petición formal de uso compasivo, aunque parezca que no va a salir. Ánimo a esa familia.
 
MEMA está ocupada en poner marmol de calacatta en su mansión de mas de 300 m2 y miles de m2 de jardines, construida en el lugar donde tenía que ir un centro sanitario.

No es un milagro.
Son tus impuestos.
 
Pocas cosas puede haber más duras en esta vida que no poder ayudar a un descendiente cuando lo necesita, y más si cabe cuando su vida depende de esa ayuda.

No sé que haría en una situación así, independientemente de que la cura sea o no efectiva (eso no se puede saber), pensar que hay una posibilidad entre 100 de intentar salvarlo y que no has podido hacer nada, es peor que estar perecid y enterrado.
 
consecuencia de dar acceso a la sanidad a todo el que llega, se deteriora a velocidad de crucero, pronto habra que llevar la medicacion para que te atiendan como en cuba

Así es. Para poder tener una sanidad realmente útil, tienes que saber a qué dedicar tus recursos. Si te dedicas a repartir lo que no tienes entonces pasa que no tienes fuerza no para pagar aspirinas.
 
Pocas cosas puede haber más duras en esta vida que no poder ayudar a un descendiente cuando lo necesita, y más si cabe cuando su vida depende de esa ayuda.

No sé que haría en una situación así, independientemente de que la cura sea o no efectiva (eso no se puede saber), pensar que hay una posibilidad entre 100 de intentar salvarlo y que no has podido hacer nada, es peor que estar perecid y enterrado.
Yo creo que me llevaría a algún responsable por delante
 
Una de las cosas mas duras que le puede ocurrir a un padre. Todos mis animos y ojala haya suerte.

Las farmaceuticas tienen un panico atroz a que un incidente aislado arruine todo el proceso, que lleva lustros y miles de millones, ante las agencias reguladoras.

Riesgo regulatorio. Siempre es el estado.
 

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