Brainstorm therapeutics

De 4 a 17 dólares y un ensayo que no llegó a la meta​

La terapia contra la ELA más prometedora en años se quedó a las puertas de la estadística. BrainStorm Therapeutics, biotecnológica israelí que desarrolla la plataforma NurOwn a partir de células madre mesenquimales, presentó resultados preliminares de su ensayo en fase III contra la esclerosis lateral amiotrófica y no alcanzó significación estadística. La cifra duele más después del recorrido: la acción pasó de comprarse a 4 dólares a rozar los 17 en pocos meses, con paradas en 6,33, 13,5 y 14,5. Quien entró abajo y vendió arriba hizo caja. Quien esperaba la aprobación acelerada, sigue esperando.

Qué es NurOwn y cómo pretende frenar la ELA​

El procedimiento no es un fármaco químico al uso. Se extraen células madre mesenquimales del propio paciente, se seleccionan las que muestran mayor capacidad antiinflamatoria y de neuroprotección, se multiplican en laboratorio y se reinyectan. La tesis comercial era sencilla: mientras el enfermo reciba el tratamiento, la ELA o la esclerosis múltiple no avanzan, o lo hacen mucho más despacio.

El matiz técnico importa y se repetía con insistencia. NurOwn no crea neuronas motoras nuevas: mantiene vivas las que aún existen y rescata las que están enfermando. Por eso la mejora no es acumulativa y el paciente necesita dosis periódicas. No es una cura, es un freno. Y la diferencia entre frenar y curar es, en bolsa, la diferencia entre 4 y 20 dólares.

¿Por qué la acción pasó de 4 a 17 dólares?​

Los catalizadores se acumularon. El fichaje de una ejecutiva veterana procedente de Biogen como responsable global de investigación clínica alimentó los rumores de licencia o compra por parte de una farmacéutica grande: la empresa es demasiado pequeña para fabricar y distribuir el tratamiento a escala mundial. A eso se sumó la presión de los pacientes, con movilizaciones frente a la Casa Blanca para forzar una aprobación anticipada, y la vía legislativa de la aprobación condicional.

Había números sobre la mesa. Una compañía en fase III contra una enfermedad sin tratamiento disponible se valoraba, según los cálculos que circulaban, entre 400 millones y 1.000 millones de dólares de capitalización, en función de cómo oliera el mercado el éxito del ensayo.

La otra cara tiene diez años. Los picos de 8,10 dólares en junio de 2011 y 7,50 en diciembre de 2014 acabaron devolviendo el precio a la casilla de salida. El diagnóstico escéptico era demoledor y no exento de razón: prototipo revolucionario, pump, silencio, el ensayo no pasa la fase correspondiente y el ticket se queda en calderilla. El dinero de este tipo de compañías, se argumentaba, sale de quien persigue el pelotazo con más entusiasmo que información.

El ensayo fase III: qué dicen exactamente los resultados​

Los datos preliminares no alcanzaron significación estadística en el objetivo principal. Pero el comunicado de la compañía recogía una lectura alternativa: en el subgrupo preespecificado de enfermedad temprana, NurOwn mostró una respuesta clínica relevante. Es decir, los enfermos recién diagnosticados frenaron la progresión de forma apreciable frente al placebo.

El problema es económico antes que científico. NurOwn es un tratamiento caro de fabricar y de administrar, personalizado para cada paciente. Si fuera barato y fácil de producir, con estos datos la agencia regulatoria estadounidense probablemente lo habría aprobado sin discutir. Con estos datos y este coste, la aprobación dista de estar garantizada.

Expanded Access: la señal que sí llegó de la FDA​

La compañía anunció un programa de acceso expandido para los participantes del ensayo en fase III. El detalle tiene relevancia regulatoria: para ofrecerlo hace falta autorización de la FDA, y obtenerla implica que la agencia está revisando el expediente en términos, por ahora, favorables.

La otra pata es la esclerosis múltiple. Los resultados de fase II en EM progresiva sí fueron positivos: seguridad demostrada y evidencia preliminar de eficacia, con análisis de biomarcadores que mostraban efectos consistentes en las vías de neuroinflamación y neuroprotección. La compañía trasladó además su intención de solicitar a la FDA la aprobación de la terapia para la ELA, convencida de tener información suficiente para determinados perfiles de pacientes. El 27 de septiembre está fijada una reunión con el regulador, y la decisión final podría conocerse a cierre de año.

Qué puede pasar ahora con la acción​

El escenario alcista descansa en tres piezas: el acceso expandido ya concedido, los buenos datos en esclerosis múltiple y un posible socio comercial global cuyos términos, según lo trasladado en sus presentaciones, estarían muy avanzados. Cualquier anuncio de ese tipo movería el precio antes de que se conozca el veredicto regulatorio.

El pesimista se apoya en lo mismo que hundió la cotización en octubre: un producto caro, una indicación con resultado estadístico flojo y una agencia que no suele premiar la incertidumbre. Entre medias queda la lectura clínica, la única que no depende del mercado: hay enfermos que relatan mejoras de movilidad mientras reciben el tratamiento y participantes del ensayo que podrán seguir recibiéndolo mediante el acceso expandido, y eso, con cero alternativas aprobadas, sigue siendo el dato más difícil de discutir.

Lo razonable, a estas alturas, es no dar por muerta la aprobación ni por hecha la remontada. La decisión de la FDA y el anuncio del socio comercial son los dos interruptores que quedan. Si llegan los dos, el que aguantó tendrá razón; si llega solo uno, dependerá del orden. Y si no llega ninguno, quedarán los datos de esclerosis múltiple para intentarlo otra vez.